Une thérapie génique pourrait être prochainement autorisée aux États-Unis.
L’Agence américaine des produits alimentaire et des médicaments (FDA) vient de se déclarer favorable à la mise sur le marché d’une thérapie génique dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique chez les enfants et les jeunes adultes en échec thérapeutique. Si cet avis est suivi par les autorités de santé, ce serait la première fois qu’une thérapie génique serait autorisée dans le pays. Le produit concerné est développé par Novartis en collaboration avec l'Université de Pennsylvanie.
Ce traitement est très particulier, car il consiste à prélever des lymphocytes T du patient, et de les reprogrammer génétiquement en laboratoire, afin qu’ils produisent la protéine CD19 qui permet de combattre les cellules cancéreuses. Une fois modifiées, les cellules CTL019 sont réinjectées au patient. Elles se multiplient dans l’organisme et détruisent les cellules cancéreuses.
Une seule dose a permis de longues rémissions et parfois des guérisons chez nombre de malades qui étaient condamnés alors que tous les autres traitements avaient échoué. Près de 90 % des patients ont vu leur leucémie disparaître dans les premiers essais cliniques. Néanmoins, les experts de la FDA ont émis des réserves concernant les effets secondaires à et la sécurité du traitement. Les autorités sanitaires américaines devraient rendre leur avis définitif en septembre prochain.
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