Le venetoclax est autorisé aux États-Unis depuis le mois d’avril et commercialisé sous le nom de Venclexta, où il a bénéficié d’un examen et d’une procédure d’autorisation accélérés. En France, il vient d’obtenir le statut de médicament sous autorisation temporaire d’utilisation (ATU), ce qui lui permet d’être proposé aux malades dès ce mois de septembre, avant même son autorisation de mise sur le marché (AMM). Il devrait être commercialisé sous le nom de Venclyxto.
Cette accélération des procédures s’appuie sur des essais cliniques très prometteurs. Non seulement la molécule administrée en monothérapie a entraîné une réduction significative du nombre de cellules cancéreuses, mais 80 % des patients traités n’ont pas subi les lourds effets secondaires habituellement associés aux traitements contre le cancer. De plus, 79 % des patients y ont répondu positivement, dont 20 % ont montré une complète rémission.
Le venetoclax est un inhibiteur de la BCL-2, une protéine découverte à la fin des années 1980 par des chercheurs de l’Institut Walter and Eliza Hall à Melbourne (Australie). La BCL-2 aide les cellules cancéreuses à vivre indéfiniment. En inhibant la protéine, soit les cellules cancéreuses meurent, soit elles deviennent vulnérables aux traitements anticancéreux auxquelles elles résistaient grâce à l’action de la BCL-2. Pour le moment, le venetoclax est indiqué dans la LLC avec ou sans délétion 17p (anomalie génétique du chromosome 17) ou mutation du gène TP53, pour des patients adultes en échec ou inéligibles à un traitement de référence.
2 000 nouveaux cas par an en France
Des essais cliniques sont en cours ciblant d’autres cancers du sang, du sein, mais aussi des poumons et de la prostate. La molécule a été développée par les entreprises américaines Abbvie et Genentech (filiale de Roche). Elle est disponible en comprimés pelliculés 10 mg, 50 mg et 100 mg.
La leucémie lymphoïde chronique est la forme la plus répandue de la leucémie. Ce cancer du sang se caractérise par l’accumulation de lymphocytes B anormales dans le système lymphatique, le sang et la moelle osseuse. En France, un peu plus de 2 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année.
À noter que le venetoclax a obtenu l’avis favorable de la commission d’évaluation initiale du rapport bénéfices-risques de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), puis le statut d’ATU en même temps qu’un autre anticancéreux, le cabozantinib, commercialisé depuis avril dernier aux États-Unis sous le nom de Cabometyx. Mais ce médicament des sociétés Ipsen et Exelixis, était déjà disponible en gélules sous le nom de Cometriq. Il a en effet obtenu son AMM européenne en mars 2014 dans le cancer médullaire de la thyroïde progressif (MTC), à un stade localement avancé ou métastatique et non résécable. La présentation sous forme de comprimés du cabozantinib (20 mg, 40 mg et 60 mg) vient d’être approuvée par l’Agence européenne du médicament, sous le nom de Cabometyx, en 2e intention dans le cancer du rein avancé.
Pharmaco pratique
Accompagner la patiente souffrant d’endométriose
3 questions à…
Françoise Amouroux
Cas de comptoir
Les allergies aux pollens
Pharmaco pratique
Les traitements de la sclérose en plaques