Depuis fin mars, le Kaftrio du Laboratoire américain Vertex, remboursé dans la mucoviscidose chez les 12 ans et plus, est disponible en accès précoce pour certains enfants de 6 à 11 ans. La Haute Autorité de santé (HAS) a donné son feu vert pour l'association Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et Kalydeco (ivacaftor) pour les 6 -11 ans, lorsqu'ils sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation de ce même gène à fonction minimale.
L'élargissement demandé par le laboratoire en France est plus restrictif que l'extension d'autorisation de mise sur le marché accordée par l'Agence européenne des médicaments début janvier, regrette la HAS. Il reste que cette autorisation était attendue de longue date par les associations, et intervient après l'accord obtenu en 2021 pour les plus de 12 ans. Cet accès précoce devrait concerner moins de 300 enfants.