DANS le domaine pédiatrique, de nombreuses solutions thérapeutiques (11) ont été apportées pour les enfants et les adolescents, avec des avancées à la fois dans le traitement de maladies spécifiques de l’enfant et dans l’adaptation à la population pédiatrique de traitements auparavant réservés aux adultes. Les améliorations concernent des pathologies du plus jeune âge, comme certaines formes d’épilepsies (syndrome de Lennox-Gastaut), certaines maladies rares (hyperphénylalaninémie, déficit constitutionnel en fibrinogène, angio-œdème héréditaire, maladie de Niemann-Pick) ou des maladies apparaissant généralement chez l’adulte et peu fréquentes chez l’enfant (maladie de Crohn).
Sécurité et efficacité des médicaments pédiatriques.
Les premiers résultats du règlement européen sur les médicaments pédiatriques (entré en vigueur le 26 janvier 2007), lancé par la France, commencent à apparaître. Les Entreprises du Médicament ont soutenu ce projet et s’attachent à son application concrète. Désormais, ce règlement garantit la sécurité et l’efficacité des médicaments pédiatriques lors des essais cliniques et leur mode d’administration doit se faire avec une forme galénique adaptée.
En matière d’infectiologie, les stratégies préventives se sont enrichies cette année avec la mise à disposition de 5 vaccins mis au point pour des situations et des populations variées (méningite à méningocoque et encéphalite japonaise). Là encore, ces outils de prévention étaient majoritairement destinés aux enfants. La recherche en vaccinologie est aujourd’hui très productive et la contribution des vaccins à la prévention des maladies infectieuses ne cesse de se renforcer. On peut ainsi espérer la mise à disposition prochaine de nouveaux vaccins élargissant, par exemple, le spectre de prévention des infections à pneumocoque et à méningocoque.
Pour des cancers fréquents.
À l’instar des années précédentes, le progrès est très significatif dans les domaines de l’hématologie et de la cancérologie, avec des innovations et des indications enrichies (poumon et côlon) et plus rares (tumeurs stromales gastro-intestinales).
Le bilan du progrès de l’année 2009 est positif après le tassement observé en 2008 : 42 solutions thérapeutiques nouvelles ont été apportées, contre 31 en 2008 et 51 en 2007. On peut ainsi saluer l’arrivée de 23 nouveaux produits qui amélioreront 24 situations pathologiques différentes. Parallèlement, 11 médicaments, déjà autorisés, ont enrichi leurs indications thérapeutiques de 13 situations pathologiques. En outre, 3 vaccins, auparavant de prescription limitée à certaines populations à risque, pourront désormais s’adresser à l’ensemble des nourrissons. Enfin, pour 2 médicaments commercialisés, l’ASMR a été réévaluée à la hausse.
Comparées au bilan de l’année précédente, les avancées de l’année 2009 couvrent un éventail plus vaste de champs thérapeutiques : 15 contre 8, mais 12 en 2007. Pour Christian Lajoux, président du Leem, « ce bilan 2009 montre que l’innovation thérapeutique n’est pas tarie. Il paraît même supérieur à celui de l’année précédente, surtout si l’on prend en compte la diversité des aires thérapeutiques concernées. Mais il n’explose pas à la hauteur de la somme des connaissances aujourd’hui à notre disposition. Ce décalage montre bien la nécessité d’une transformation de notre modèle de recherche et de développement, la multidisciplinarité et les multipartenariats en étant des éléments clés ».
C. Lajoux, C. Lassalle et G. Pons.
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