Les enfants atteints de leucodystrophie cérébrale privés d'un traitement innovant

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Publié le 22/02/2022

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Crédit photo : VOISIN/PHANIE

Le président d'ELA, association qui lutte contre les leucodystrophies, s'insurge contre la non-commercialisation en Europe d'un traitement innovant qui a pourtant obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en juillet 2021. Un blocage dû à des raisons financières selon lui.

Développé par le laboratoire américain Bluebird Bio, Skysona (élivaldogène autotemcel) est indiqué pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale débutante chez les patients âgés de moins de 18 ans présentant une mutation du gène ABCD1. Cette maladie, (la plus répandue des leucodystrophies avec un taux d'incidence de 1/17 000 nouveau-nés), fait perdre la vue, l'ouïe et la parole aux enfants qui en sont atteints. Alors quand Skysona, médicament qui repose sur une seule injection et peut éviter aux patients des traitements à vie, s'est vu accorder une AMM par l'Agence européenne du médicament le 1er juillet 2021, ce fut une grande source d'espoir pour l'association ELA et les malades qu'elle accompagne.

Plus de 6 mois plus tard, ce "traitement miracle", qui empêche l'apparition des symptômes s'il est pris à temps, n'est toujours pas disponible en France, ni même en Europe. « Un mois après l'obtention de l'AMM, (le Laboratoire Bluebird Bio) a annoncé son retrait du continent européen », déplore Guy Alba, fondateur et président de l'association ELA, sur le plateau de « France 3 Lorraine ». « L'hypothèse la plus sérieuse c'est une question financière. Le sujet du prix est un sujet central, je n'en vois pas d'autre. Avec le Covid, le ministère a certainement d'autres chats à fouetter, mais moi je ne veux pas entendre parler d'un choix budgétaire », s'insurge-t-il. Le coût du traitement est en effet compris entre 1 et 2 millions d'euros. « Je veux jeter un pavé dans la mare. C'est bien de trouver un traitement innovant, mais au bout de 30 ans de recherche, lorsqu'on a un traitement innovant sur le marché, on nous prive de ce traitement, c'est juste impossible, c'est juste inacceptable (...) Je suis convaincu que certains enfants sont déjà passés à côté de ce traitement », fustige Guy Alba.

Le président d'ELA n'est pas le seul à se révolter contre cette situation. Présidente de l'AFM-Téléthon, Laurence Thiennot-Herment s'est également exprimée sur le cas du Skysona dans les colonnes du « Journal du dimanche ». « Le laboratoire américain Bluebird Bio a annoncé abandonner le marché européen pour se recentrer sur le marché américain, pour des raisons de stratégie commerciale très contestables (...). La thérapie génique n’est plus accessible aux enfants européens, qui n’ont pas d’alternative. Devront-ils demain aller aux États-Unis pour en bénéficier ? Comment ne pas s’indigner que l’on condamne des enfants à mort dans l’indifférence générale, alors qu’on dispose d’un traitement efficace ? », interroge-t-elle. Laurence Thiennot-Herment a tenté de contacter Olivier Véran pour sortir le dossier Skysona de l'ornière, pour l'instant sans succès. « Nous avons écrit au ministre de la Santé il y a plusieurs mois, pour lui demander d’actionner ces mécanismes dans le cas du Skysona. Il ne nous a pas répondu à ce jour. »