Médicament le plus cher du monde : le tirage au sort a commencé

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Publié le 04/02/2020

Émotionnellement impliquée depuis l'histoire de Pia, la presse belge s'est emparée du sujet. Revenant sur la controverse créée par l'annonce par Novartis d'un tirage au sort de 100 bébés - qui a commencé hier - qui pourront bénéficier du médicament le plus cher du monde, elle donne la parole au laboratoire.

Le Zolgensma (onasemnogène abéparvovec-xioi), médicament le plus cher au monde depuis son approbation américaine en mai 2019, continue de faire couler beaucoup d'encre. D'abord à cause de son prix qui frôle les 2 millions d'euros, d'autant plus déconcertant que son développement a été réalisé en partie sur des fonds publics français. Ensuite parce que des cagnottes sont apparues sur les réseaux, mises en place par des parents désespérés cherchant tout moyen pour soigner l'amyotrophie spinale de leur enfant. On se souvient en particulier de la petite belge Pia, dont les parents ont lancé une cagnotte en septembre et réuni suffisamment d'argent pour qu'elle bénéficie d'une injection de Zolgensma en octobre. Enfin parce que le 20 décembre, Novartis annonçait la tenue d'un tirage au sort qui doit sélectionner 100 bébés pouvant bénéficier gratuitement de ce traitement hors de prix. Tirage au sort qui a officiellement débuté hier, malgré l'indignation suscitée.

Sur RTL. be, le porte-parole de Novartis, Michel Geelhand, admet que ce tirage au sort « n'est pas l'idéal » mais préfère se concentrer sur le fait que le laboratoire va « aider 100 patients », ce qui est « le plus important ». Selon lui, le nombre de patients est limité à 100 pour des raisons de capacités de production. Le laboratoire indique avoir confié à un comité bioéthique la définition des critères de sélection, comme cela se fait couramment dans le cadre d'études cliniques. « Nous sommes prêts à revoir la procédure à partir du moment où trois critères sont présents : accès mondial, équité et critères médicaux et cliniques ». Sur DHNET. be, c'est Karel Fol, à la tête de la filiale Avexis (qui a développé Zolgensma et a été racheté par Novartis) pour la région Benelux, qui répond : « Nous allons discuter avec des organisations de patients, des médecins et les autorités et analyser leurs propositions. Si elles sont conformes aux valeurs du programme, nous les évaluerons afin d'ajuster notre façon de procéder. »

Novartis n'a pas révélé le nombre d'inscrits à son système de loterie mais précise que, si l'enfant tiré au sort se trouve dans un pays autorisant le Zolgensma à titre exceptionnel, il recevra le traitement dans les semaines suivantes. Ce médicament est en cours d'évaluation par l'Agence européenne du médicament (EMA). En France, il bénéficie d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) dans l'attente de sa future autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne et avait déjà été administré à six bébés début janvier.