Accès à l’innovation

L’ANSM mise sur les ATU

Publié le 03/02/2014

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Depuis 2013, l’Agence nationale de sécurité du médicament privilégie les autorisations temporaires d’utilisation (ATU) de cohorte, plutôt que les ATU nominatives, afin de faciliter l’accès des patients aux médicaments innovants. Elle souhaite renforcer cette politique en 2014.

« LA FRANCE est le pays où les médicaments innovants sont le plus rapidement accessibles aux patients », affirme Dominique Maraninchi, directeur de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Depuis l’an dernier, l’ANSM poursuit une politique d’extension des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) de cohorte pour les médicaments innovants. Elles sont désormais privilégiées par rapport aux ATU nominatives, qui ne concernent qu’un seul patient. L’objectif est « d’aboutir fin 2014 à une diminution d’au moins 40 % des ATU nominatives octroyées au profit de la croissance des ATU de cohorte », précise l’Agence. « Lorsqu’on repère une innovation de rupture pour laquelle de nombreux patients ont besoin d’une ATU nominative, l’ANSM propose au laboratoire de déposer une demande d’ATU de cohorte », explique Dominique Maraninchi. C’est le cas actuellement pour des médicaments utilisés dans la leucémie lymphoïde chronique et dans l’hépatite C. L’ATU est valable pendant trois ans et ne se substitue pas à une étude clinique. « Elle permet cependant de recueillir des données de pharmacovigilance précieuses, car plus proches de la "vraie vie" que les essais cliniques. Toutes ces données sont transmises à l’Autorité européenne du médicament (EMA) », précise Dominique Maraninchi.

Malgré le prix souvent élevé de ces innovations, « elles sont remboursées par la solidarité nationale, ce qui permet à tous les patients d’en bénéficier », ajoute-t-il. Le plan de financement de la Sécurité sociale (PLFSS) pour 2014 prévoit d’ailleurs que la continuité du remboursement soit assurée pour les patients ayant bénéficié d’une ATU, entre l’octroi de l’AMM du médicament et la fixation de son prix par le Comité économique des produits de santé (CEPS). Si le prix fixé par le CEPS est inférieur au montant jusqu’alors facturé par le laboratoire aux établissements de santé, un dispositif de reversement obligatoire à l’assurance-maladie est prévu. L’ANSM encourage également les laboratoires qui bénéficient d’ATU nominatives très anciennes (120 médicaments actuellement, avec des ATU de plus de 8 ans) à déposer un dossier d’AMM. « Chaque ATU fait l’objet d’un protocole d’utilisation temporaire », ce qui permet d’encadrer son usage, rappelle Dominique Maraninchi. En 2012, 15 ATU de cohorte ont été délivrées, contre 7 en 2011. Leur nombre devrait continuer à croître cette année.

ANNE-GAËLLE MOULUN