Maladie d'Alzheimer : un nouveau médicament autorisé aux États-Unis

Pour la première fois depuis 2003, un médicament contre la maladie d'Alzheimer a été approuvé. Le traitement Aduhelm, des laboratoires Biogen et Eisai, a en effet obtenu le feu vert de l'Agence américaine du médicament (FDA), même si son efficacité n'est pas encore totalement démontrée.

Alors qu'un comité d'experts s'était prononcé contre l'autorisation d'Aduhelm (aducanumab) en novembre dernier, faute de preuves démontrant son efficacité, les laboratoires Biogen et Eisai ont finalement fini par convaincre la FDA. Le 7 juin, le régulateur américain a autorisé ce traitement qui agit contre le mécanisme de la maladie. Précisément, il s'agit d'anticorps monoclonaux visant à dissoudre les agrégats de la protéine bêta-amyloïde, qui s'accumule et crée des plaques dans les tissus cérébraux des patients atteints d'Alzheimer. Aduhelm a pour objectif de ralentir l'évolution de la maladie et non pas de traiter uniquement ses symptômes. Il ne devrait toutefois être proposé qu'à des patients atteints de troubles légers des fonctions cognitives ou qui sont au tout début de la maladie.

Si la décision de la FDA a été qualifiée d'historique pour les associations de patients, tous les doutes ne sont pas levés pour autant. Un essai clinique avait bel et bien démontré l'efficacité du médicament, mais d'autres travaux ont donné des résultats beaucoup moins convaincants. Cependant « les bénéfices (d'Aduhelm) (...) surpassent les risques », estime la FDA. L'autorisation délivrée n'est toutefois que conditionnelle et Biogen devra mener des essais cliniques post-autorisation. « Si le médicament ne fonctionne pas comme prévu, nous pourrons prendre des mesures pour le retirer du marché », prévient d'ores et déjà la FDA.

Alors que toutes les recherches de traitement contre la maladie d'Alzheimer se sont soldées par des échecs ces dernières années, la FDA a voulu donner sa chance à ce traitement administré en intraveineuse, dont le coût reviendra à environ 45 000 euros par an pour un Américain de poids moyen. Les scientifiques, eux, affichent un enthousiasme plus que modéré. « Au mieux, ce médicament aura un bénéfice marginal qui aidera uniquement certains patients choisis avec soin », a ainsi déclaré John Hardy, professeur en neurosciences au University College de Londres. « Nous aurons besoin de meilleurs médicaments à l'avenir », ajoute-t-il.

Même prudence du côté du Pr Philippe Amouyel, directeur général de la Fondation Alzheimer. « Je suis favorable à ce que l'on démontre d'abord que ce médicament a bien une activité clinique. Ce qui prendrait peut-être plutôt quelques mois ou années d'essais », a-t-il confié sur « France Info ». Il estime néanmoins que la décision de la FDA pourrait pousser l'Agence européenne du médicament à accélérer elle aussi les procédures. « C'est probablement une question de semaines ou de mois », prédit-il.