Neurologie

Un traitement autorisé en France dans la maladie de Charcot

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Publié le 12/10/2023

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Le traitement de la maladie de Charcot AMX0035, en cours de développement et qui a montré une augmentation de la survie de 6,5 mois pour les malades traités dès l’inclusion, va être accessible en France avant obtention de son AMM, pour certains patients, en accès compassionnel pré-précoce.

« Dès ce mois d’octobre, certains malades atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), autre nom de la maladie de Charcot, pourront recevoir le traitement oral AMX0035 (appelé Relyvrio aux États-Unis et Albrioza au Canada et non commercialisé en France), dans le cadre d'un accès compassionnel pré-précoce ». Cette annonce de l'Association pour la recherche sur la SLA (ARSLA) a été confirmée le 11 octobre par l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM).

Cependant tous les patients n'y auront pas droit. En effet, des critères d’éligibilités sont imposés pour ne pas compromettre les résultats de l’étude phase 3 en cours (étude Phoenix) testant le médicament, à laquelle plus de 600 malades et 9 centres en France participent. Ainsi, dans un premier temps, seules les personnes atteintes de SLA dont les premiers symptômes de la maladie (définis comme la première faiblesse des membres, du tronc ou de la région bulbaire) sont apparus depuis moins de 12 mois ou depuis plus de 36 mois pourront accéder au traitement. « Les conditions d’attribution seront réévaluées et vraisemblablement l’accès dérogatoire sera élargi en début d’année 2024 », indique l’ARSLA.

Par ailleurs, pour initier une procédure d’accès compassionnel pré-précoce (AAC), une demande nominative d’autorisation doit être formulée sur l’application e-saturne du site de l’ANSM par un neurologue exerçant dans un des 22 centres nationaux labellisés pour la prise en charge de la SLA (voir liste et coordonnées en cliquant ici).

La maladie de Charcot, qui provoque une paralysie progressive des muscles créant un état d'enfermement du malade, cause généralement la mort en 3 à 5 ans. Il n'existe aucun traitement neuroprotecteur efficace, excepté le riluzole, qui a une AMM depuis les années 1990 mais dont l'efficacité est limitée. L'AMX0035 du Laboratoire Amylyx représente donc un espoir à ce jour. Il a récemment été approuvé aux États-Unis et au Canada. Son efficacité est toutefois sujette à caution, notamment parce que les approbations se basent sur un essai clinique réalisé auprès d'un nombre limité de patients, a priori trop réduit pour avoir des certitudes. C’est d’ailleurs pourquoi les autorités européennes se sont prononcées cet été contre son approbation, fâchant des patients qui s'estiment privés d'une chance potentielle de vivre quelques mois de plus. Le Laboratoire Amylyx s'est donc engagé à réaliser des essais de plus grande ampleur (essai Phoenix), et c'est dans ce contexte que l'ANSM a décidé d'approuver le médicament sous d'importantes conditions.

Le traitement est dispensé sous forme de sachets individuels (contenant chacun 3 g de phénylbutyrate de sodium et 1 g d’ursodoxicoltaurine) à reconstituer dans 250 ml d’eau à température ambiante et à prendre par voie orale ou par sonde d’alimentation dans l’heure suivant la préparation. La dose recommandée est d’un sachet par jour pendant les trois premières semaines et d’un sachet deux fois par jour par la suite.