C'est encore une année sans. Aucun médicament n'a constitué un « progrès thérapeutique décisif » en 2019 et ne mérite la pilule d'or, selon la revue « Prescrire ». Une récompense qui n'a pas été attribuée depuis 2014.
« Prescrire » prime néanmoins six médicaments. Trois sont inscrits au tableau d'honneur. Il s'agit des deux CAR-T cells Kymriah (tisagenlecleucel) de Novartis et Yescarta (axicabtagène ciloleucel) de Gilead, tous deux indiqués notamment dans le lymphome diffus à grandes cellules B ; ainsi que d'Hemlibra (émicizumab) de Roche, en prévention des hémorragies chez les patients atteints d'une hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII. À noter que Kymriah et Yescarta ont remporté, ex-aequo, en décembre le prix Galien 2019 dans la catégorie des médicaments innovants (lire notre article « abonné »).
Les trois autres médicaments primés sont « cités au palmarès » pour leur contribution à améliorer modestement les moyens de prise en charge des patients. C'est le cas de deux anticorps monoclonaux : Kadcyla (trastuzumab emtansine) dans le cancer du sein HER-2 positif non opérable chez des femmes ayant déjà reçu du trastuzumab et un taxane, et Keytruda (pembrolizumab) dans le cancer bronchique non à petites cellules, métastasé. S'y ajoute Jakavi (ruxolitinib), indiqué dans la myélofibrose symptomatique.
Par ailleurs, « Prescrire » a attribué une palme du conditionnement à Isentress granulés en suspension buvable (raltégravir) et félicite Merck & Co pour « la présence, en plus de la notice, d'un livret d'instructions d'utilisation informatif et pédagogique dans la boîte de la présentation pédiatrique de ce médicament antirétroviral devenu autorisé chez les nouveau-nés ».
La revue a aussi distribué plusieurs séries de cartons rouges. Elle pointe par exemple des économies dangereuses sur les conditionnements qui mettent en danger les enfants. C'est le cas de Phosphoneuros (phosphore) dont le dispositif de dosage ne peut s'adapter au faible volume nécessaire chez les enfants de moins de 5 kg, ou encore de Firazyr (icatibant) qui n'a pas développé de présentation pédiatrique. La revue dénonce aussi un manque de sécurité face au risque d'ingestion par un enfant pour 10 spécialités en sirop ou suspension buvable telles que Maxilase maux de gorge (alpha-amylase) ou Dolko (paracétamol). « Prescrire » déplore à nouveau la présence de marques-ombrelles et nomme celles qui mettent trop en retrait la DCI et les dosages. Elle souligne enfin un risque d'erreur de dosage avec Deroxat en suspension buvable (paroxétine) et des notices qui sous-estiment les risques de six médicaments (dont 5 contenant un AINS).