À l'occasion de la Journée mondiale contre les maladies rares, un sondage OpinionWay montre que les Français connaissent mal ce fléau, qui touche pourtant plus de trois millions de personnes en France, dont 75 % d'enfants.
Un chiffre sous-estimé par les sondés, dont la moitié (54 %) pense que les maladies rares n'affectent que 50 000 personnes. Et si 90 % ont déjà entendu parler de ces pathologies, 79 % estiment qu'il est possible d'en guérir. Or seulement 1 à 3 % des 7 000 maladies rares découvertes bénéficient d'un traitement curatif.
Face à ce phénomène, 48 % des Français militent pour une meilleure formation des médecins et la prise en charge des patients, et 77 % préconisent une augmentation des investissements dans la recherche.
« Les malades et leur famille sont encore trop souvent confrontés à une errance diagnostique d’au moins un an et demi (source : Alliance maladies rares) et au manque d’information des professionnels de santé, alors que de nouvelles pathologies apparaissent chaque mois dans la littérature médicale », commente Sophie Dancygier, déléguée générale de la fondation Groupama pour la santé.
En parallèle, le LEEM (Les entreprises du médicament) est revenu sur le sujet dans un communiqué appelant au maintien du règlement européen orphelin (CE n° 141/2 000), qui fera l'objet d'une révision d'ici à la fin de l'année 2022 par la Commission européenne. Lancé en 1999 sous l'impulsion de la France, il instaure des critères harmonisés, une procédure d’autorisation de mise sur le marché (AMM) centralisée pour les produits destinés à traiter des maladies rares et une exclusivité commerciale des médicaments.
Ces règles ont permis de passer de 8 traitements approuvés par l’Agence européenne des médicaments en 2000 à 190 en 2020, et d'augmenter les essais cliniques sur les maladies rares de 88 % entre 2006 et 2016.
« Même si certaines limites persistent - besoins médicaux non couverts, accès inégal entre les pays, par exemple - il est néanmoins stratégique pour l’Europe de préserver un cadre incitatif. Sans lui, notre continent se priverait d’un outil indispensable à la recherche et au développement de l’innovation au bénéfice des patients européens ainsi qu’à sa compétitivité industrielle », conclut le communiqué.
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