Retard dans l'accès à l'innovation

Une perte de chance pour les malades

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Publié le 01/03/2018

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Alors que les délais administratifs français pour l'accès au marché des médicaments innovants sont régulièrement dénoncés pour leur retard chronique, l'exemple de spécialités dans le myélome multiple est édifiant. Le Laboratoire Amgen monte au créneau.

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Crédit photo : phanie

Ces dernières années les associations de malades n'ont pas ménagé leur peine pour se faire entendre et accéder aux dernières innovations. C'est le cas de l'Association française des malades du myélome multiple (AF3M) qui déplore un accès quasiment inexistant à cinq molécules* pourtant toutes approuvées par l'Agence européenne du médicament (EMA) en 2015. Un discours souvent répété par le syndicat des entreprises du médicament, le LEEM, qui souligne les trop grands délais pour accéder au marché français (environ 400 jours) bien au-delà de ce qu'impose la réglementation européenne (180 jours). Cette fois, c'est au tour du Laboratoire Amgen, titulaire de l'AMM du carfilzomib, de s'inquiéter d'une « perte de chance pour les malades en rechute d'un myélome multiple ».

Approuvé en novembre 2015 par l'Agence européenne du médicament (EMA) en association avec deux autres molécules (lénalidomide et dexaméthasone), le Kyprolis (carfilzomib) est indiqué chez les patients adultes atteints de myélome multiple en rechute après un premier traitement. Mais, souligne Amgen, « plus de deux ans après son AMM et bien que carfilzomib ait démontré qu'il prolongeait de près de 8 mois en moyenne la vie des malades, le médicament n'est toujours pas disponible en France alors qu'il est déjà commercialisé dans 21 pays d'Europe ». Une lenteur souvent dénoncée mais particulièrement critique dans le cas du carfilzomib parce qu'il n'a pas pu bénéficier de la procédure d'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de cohorte, une solution qui permet aux patients français de bénéficier d'un médicament avant sa mise à disposition officielle. « L'AMM européenne du carfilzomib étant intervenue avant l'acceptation de l'ATU par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), il n'était administrativement plus possible de le proposer en accès précoce », explique encore le laboratoire, qui déplore l'incohérence de la situation pour un médicament « considéré comme une innovation à valeur ajoutée avec les ASMR 3 et ASMR 4 délivrées par la Haute Autorité de santé (HAS) ».

Risque sur les investissements

Une situation qu'Amgen comprend d'autant moins qu'il dit avoir proposé au Comité économique des produits de santé (CEPS) le prix le plus bas parmi les quatre pays européens de référence, à savoir l'Italie, l'Allemagne, l'Espagne et le Royaume-Uni. Il y a ajouté un accord afin « d'encadrer le volume de prescription du médicament et de contrôler son impact budgétaire dans la prise en charge du myélome multiple ». Des efforts consentis par le laboratoire pour s'assurer d'une prise en charge rapide par l'Assurance-maladie… Aujourd'hui, il ne peut que constater les conséquences des lenteurs administratives françaises : une perte de chance pour les patients et un risque sur les investissements industriels. Amgen presse le gouvernement de mettre en place les conditions d'un accès rapide aux médicaments de rupture et de redonner à la France toute son attractivité.

Une requête exprimée récemment par le LEEM, qui s'inquiète du retard de la France par rapport à ses voisins européens qui se concrétise dans la perte de son leadership, pourtant sans égal de 1995 à 2008, en termes de production pharmaceutique puisqu'elle occupe désormais la 4e place derrière la Suisse, l'Allemagne et l'Italie. Misant fortement sur les décisions qui seront prises lors du Conseil stratégique des industries de santé (CSIS) qui se tiendra en juillet prochain, le LEEM a apprécié la présence de la secrétaire d'État Delphine Gény-Stephann lors de son dernier colloque. Celle-ci a notamment indiqué que le gouvernement allait accélérer les délais d'autorisation des produits de santé et simplifier les dispositifs d'autorisation précoce pour les innovations. Il réfléchit également aux processus de détermination du prix des médicaments pour « mieux conjuguer stabilité et prévisibilité pour les industriels, maîtrise de la dépense publique, innovation et qualité du service médical rendu aux patients ».

* panobinostat, ixazomib, carfilzomib, daratumumab, elotuzumab.

Mélanie Mazière