Autorisé aux États-Unis depuis le 24 mai 2019, le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) de l’américain AveXis (filiale du suisse Novartis) vient de décrocher le feu vert de l’Agence européenne du médicament (EMA) dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1, chez les nourrissons et les jeunes enfants (sans précision d’âge). L’EMA propose une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle qui s’appuie sur des résultats d’essais cliniques qui ont mis en évidence un bénéfice moteur, mais sont, à ses yeux, insuffisants pour le moment pour accorder une AMM complète. Des résultats complémentaires sont donc attendus par l’autorité sanitaire.
Cette thérapie génique vise à remplacer le gène défectueux à l’origine de la pathologie en une seule et unique injection par voie intraveineuse. Traitement le plus cher du monde (plus de 2 millions de dollars aux États-Unis), médicament orphelin et pédiatrique… il a déjà beaucoup fait parler de lui. Il a notamment été l’objet de cagnottes pour sauver des enfants et d’une « loterie » mise en place par Novartis début janvier promettant la gratuité de ce traitement à 100 enfants. Un procédé qui ne concerne pas la France puisque le Zolgensma y bénéficie d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) en attendant l’AMM européenne, permettant à tout patient en ayant besoin d’accéder à ce traitement.
La Commission européenne devrait se prononcer sur cette proposition d'AMM conditionnelle d’ici juin prochain. Chaque pays pourra alors décider le périmètre exact de la prescription et du remboursement de ce traitement.
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Françoise Amouroux
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