Maladie orpheline

Médicaments non disponibles, maladies orphelines…
Fripharm : un laboratoire pas comme les autres

15/09/2022 - 
Fripharm est une plateforme hospitalo-universitaire de fabrication, de recherche et d’innovation pharmaceutique, située dans les locaux de l’hôpital…
Médicament à la loupe
Orladeyo, une nouvelle spécialité dans la prévention des crises d’angiœdème héréditaire

29/08/2022 - 
Orladeyo 150 mg gélule (bérotralstat) est le premier médicament administrable par voie orale indiqué dans la prévention des crises d’angiœdème…
Zolgensma
L’EMA donne un feu vert conditionnel

07/04/2020 - 
Autorisé aux États-Unis depuis le 24 mai 2019, le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) de l’américain AveXis (filiale du suisse Novartis) vient…
Agence européenne du médicament : feu vert pour 92 médicaments en 2017

24/01/2018 - 
L'Agence européenne du médicament (EMA) dévoile son bilan d'activité pour 2017. Une année sous le signe de l'innovation avec 92 médicaments ayant…
Chez des enfants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale
La thérapie génique « made in France » confirme son efficacité dans une maladie rare

09/10/2017 - 
L’étude internationale STARBEAM confirme chez 17 garçons atteints d’une maladie rare, l’adrénoleucodystrophie liée à l’X, la sécurité d’une thérapie…
Galien 2016
Une pluie de récompenses

12/12/2016 - 
Volet e-santé : Informer pour mieux vacciner À l’heure où les pouvoirs publics s’arrachent les cheveux pour réconcilier les Français avec la…
Un premier médicament autorisé dans la myopathie de Duchenne

22/09/2016 - 
Après 20 ans de recherche et développement et 3 ans d'échanges avec l'agence américaine du médicament (FDA), le Laboratoire Sarepta Therapeutics a…
Maladies rares
Le troisième plan du LEEM

22/02/2016 - 
Le comité « maladies rares » des entreprises du médicament (LEEM) a présenté en vingt propositions les engagements des industriels pour les maladies…
Soliris
Le très cher traitement des maladies rares

01/10/2015 - 
Le prix des médicaments continue à défrayer la chronique. Alors que les États-Unis luttent contre des spéculateurs capables d’augmenter de plus de 5…
Le zinc en thérapeutique : étapes clés

17/09/2015 - 
XVIIIe-XIXe siècle : Usage du zinc dans le traitement de l’épilepsie.1961 : G. Schouwink suggère l’intérêt du zinc dans le traitement de la maladie…
Traitement de la maladie de Wilson
Du zinc contre du cuivre

17/09/2015 - 
On l’oublie souvent, mais le sulfate de zinc, obtenu par la dissolution de zinc métallique dans de l’acide sulfurique dilué, demeura longtemps…
Explosion des essais sur les maladies rares

03/12/2014 - 
« Il y a une explosion des essais sur les maladies rares », selon Mme Tiennot-Herment, la présidente de l’Association française contre les myopathies…
Essai thérapeutique dans l’alcaptonurie
L’hôpital Necker recherche des patients

26/06/2014 - 
L’association ALCAP et les équipes du Centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme de l’hôpital Necker-Enfants malades lancent un…
MALADIE GÉNÉTIQUE
Faire connaître le syndrome de l’X fragile

24/10/2013 - 
À L’OCCASION de la Journée européenne de l’X fragile, l’ANXFra (Association nationale du syndrome de l’X fragile) a voulu mobiliser l’opinion…