Kaftrio (ivacaftor/tézacaftor/elexacaftor), un traitement contre la mucoviscidose réservé jusqu'à présent aux malades âgés de 12 ans et plus, pourra bientôt être prescrit à tous les enfants de 6 à 11 ans, a annoncé le ministre de la Santé, François Braun, dans le « Journal du Dimanche ».
Dans cette interview, François Braun a affirmé que cette généralisation serait très rapide : « L’arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours : le Kaftrio, un traitement jusqu’alors expérimental, va être généralisé pour les enfants atteints de mucoviscidose. Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire », affirme le ministre, qui a également annoncé que Kaftrio serait disponible en officine sur prescription hospitalière. Jusqu'ici, le traitement, produit par le laboratoire américain Vertex, n'était indiqué que pour les malades de douze ans et plus. Seuls certains profils particuliers d'enfants âgés de 6 à 11 ans y avaient accès.
Kaftrio, s'il ne guérit pas totalement la mucoviscidose, réduit très largement les effets secondaires de cette maladie génétique qui détériore les systèmes respiratoire et digestif, et touche plus de 7 000 personnes en France. Plutôt que d'agir sur les symptômes, Kaftrio agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts de la protéine CFTR, causés par une mutation génétique.
L'annonce du ministre a été très bien accueillie par les malades. « Grâce à cette extension d’autorisation de mise sur le marché, plus de 700 nouveaux patients pourront bénéficier de cette thérapie innovante, se félicite l'association Vaincre la mucoviscidose dans un communiqué de presse. Dès la parution de l’arrêté au « Journal officiel », les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs d’au moins une mutation F508del, quelle que soit la deuxième mutation, pourront se faire prescrire ce nouveau traitement de fond par leur médecin de CRCM (Centre de ressources et de compétences de la mucoviscidose) et le commander en pharmacie de ville », ajoute l'association.
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